多款罕見病藥物進入國家醫(yī)保目錄 提升患者診療與保障水平

中新網(wǎng)上海12月3日電 (記者 陳靜)在國家醫(yī)保局3日正式發(fā)布的《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2021年)的通知》中，不少罕見病藥物上榜，其中包括了高值罕見病藥物——諾西那生鈉注射液。

被納入醫(yī)保目錄的諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片(復(fù)彼能？)將大幅改善中國脊髓性肌萎縮(SMA)和多發(fā)性硬化(MS)患者治療負擔沉重、生活質(zhì)量嚴重受損的困境，為他們帶來希望。創(chuàng)新藥物瑞普佳？(阿加糖酶α注射用濃溶液)和飛澤優(yōu)？(醋酸艾替班特注射液)進入中國僅一年內(nèi)便被迅速納入醫(yī)保。瑞普佳？用于法布雷病患者的長期治療；飛澤優(yōu)？用于遺傳性血管性水腫(HAE)急性發(fā)作皮下治療，降低因喉頭水腫帶來的致命窒息風(fēng)險。

據(jù)悉，自2016年起，醫(yī)保目錄六次更新，覆蓋范圍從心血管、腫瘤等多發(fā)、重大疾病的專利、急需藥品逐步擴大，本次更新將高值罕見病藥物納入醫(yī)保報銷范圍。中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康當日表示，創(chuàng)新、高值的罕見病藥物首次被納入醫(yī)保，充分體現(xiàn)了中國對罕見病群體的深切關(guān)愛和投入力度，“我們同時也看到了企業(yè)支持國家政策的積極態(tài)度，為進一步健全多層次醫(yī)保體系、提高罕見病患者治療效果提供了強大助力?！崩盍挚嫡f，“相信隨著政府、診療機構(gòu)、企業(yè)、患者和社會各界的共同努力，罕見病患者的診療與保障水平將逐漸提升?！?/p>

高值罕見病藥物——諾西那生鈉注射液是全球首個脊髓性肌萎縮(SMA)治療藥物。它是針對SMA致病原因的疾病修正治療藥物。2019年，諾西那生鈉注射液在中國獲批上市。中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會罕見病學(xué)組組長王藝教授3日對記者表示，”脊髓性肌萎縮癥(SMA)是導(dǎo)致2歲以下嬰幼兒死亡的主要遺傳疾病，新發(fā)患者以兒童為主，治療和照護負擔重。諾西那生鈉進入醫(yī)保目錄意味著可給更多患兒及家庭帶來希望和支持。 ”

復(fù)彼能？是全球目前唯一用于改善多發(fā)性硬化(MS)患者步行功能障礙的藥物。2021年1月，國家藥品監(jiān)督管理局受理該藥上市申請，同年5月，該藥獲批上市，獲批當年即被納入國家醫(yī)保目錄。

據(jù)了解，多發(fā)性硬化(MS)發(fā)病后，患者神經(jīng)功能損傷可能引起肢體殘疾，并損害運動、視覺和認知等神經(jīng)系統(tǒng)功能。隨年齡增加和病程進展，若未能得到有效、規(guī)范的治療，多發(fā)性硬化(MS)患者可能出現(xiàn)不可逆的神經(jīng)退行性變，殘疾逐漸加重、認知功能下降。在MS所有癥狀中，步行障礙對患者的日常生活質(zhì)量影響最為嚴重。復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任董強教授表示，復(fù)彼能？可幫助患者改善步行能力，重返高質(zhì)量的生活。他希望，更多MS患者從此次醫(yī)保目錄更新中獲益，實現(xiàn)規(guī)范治療，盡快回歸社會。

據(jù)悉，諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片(復(fù)彼能？)研發(fā)企業(yè)——渤健亞太區(qū)總裁溫浩基當日對記者表示：“兩款罕見病治療藥物首次參與‘國談’，即被納入醫(yī)保目錄，更加堅定了渤健加速研發(fā)、引入創(chuàng)新藥品，提升治療可及性，推動中國神經(jīng)科學(xué)及罕見病診療水平的決心?！?/p>

武田中國總裁單國洪當日亦對記者表示，此次醫(yī)保目錄調(diào)整納入了更多罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物，反映了政府相關(guān)部門在醫(yī)保目錄調(diào)整過程中，支持具有顯著臨床需求和高價值藥物的導(dǎo)向。據(jù)悉，此次納入醫(yī)保目錄的瑞普佳？和飛澤優(yōu)？是武田中國旗下創(chuàng)新藥物。

瑞普佳？用于法布雷病患者的長期治療。上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科主任醫(yī)師陳楠教授表示：“法布雷病患者如不能及時得到特異性的治療，該疾病進展會導(dǎo)致多臟器病變，甚至引發(fā)危及生命的并發(fā)癥。因此，及早啟動規(guī)范化、足劑量的酶替代療法治療，對于改善患者病情、預(yù)防嚴重并發(fā)癥的發(fā)生，都起著至關(guān)重要的作用。”

飛澤優(yōu)？用于遺傳性血管性水腫(HAE)急性發(fā)作的治療。此前，由于沒有急性HAE發(fā)作的針對性治療，中國患者只能依靠輸注凍干新鮮血漿使水腫消退，使用限制較多。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授表示：“非常高興飛澤優(yōu)？能夠被納入醫(yī)保，為患者的急性發(fā)作治療提供了及時的解決方案，向‘零發(fā)作’的治療目標邁進了至關(guān)重要的一步。”(完)